O Dia Mundial e Nacional das Doenças Raras é celebrado no último dia de fevereiro e tem como objetivo levar conhecimento à população e buscar incentivos para pesquisas científicas que auxiliem pacientes e seus familiares. 

Doença rara é aquela que afeta até 65 pessoas em cada grupo de 100 mil indivíduos, ou seja, 1,3 pessoas para cada 2 mil indivíduos. O número exato de doenças raras não é conhecido, mas a estimativa é que existam até 8 mil tipos diferentes de doenças raras em todo o mundo. 

As doenças raras são caracterizadas por uma ampla diversidade de sinais e sintomas e variam não só de doença para doença, mas também de pessoa para pessoa acometida pela mesma condição. Geralmente, as doenças raras são crônicas, progressivas e incapacitantes. 

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) tem procedimentos especiais para o desenvolvimento e registro de medicamentos para doenças raras.

A Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 205/2017 estabeleceu mecanismos para encurtar os prazos de análise. Antes dela, não existia nenhuma regulamentação específica para a aprovação de ensaios clínicos, certificação de boas práticas, fabricação e registro de novos medicamentos para doenças raras. Alguns requisitos foram flexibilizados, mas sem comprometer a qualidade, a segurança e a eficácia dos medicamentos. 

Quer conhecer os medicamentos registrados para doenças raras? Clique aqui e acesse a lista. 

^{Fonte: Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa)}